Wat kun je met de CRISPR-Cas technologie doen?

Het veranderen van de genetische code is lange tijd een zeer moeilijk en tijdrovend proces geweest. Dit veranderde allemaal toen de CRISPR-Cas technologie werd ontrafeld. De technologie zorgde voor een revolutie in het onderzoek in het (bio-)medische veld vanwege het gebruiksgemak om delen van de genetische code te wijzigen, toe te voegen of te verwijderen. Elke cel - mens, dier, plant, bacterie - heeft een kern met deze genetische code vastgelegd in het DNA. De CRISPR-Cas technologie waarmee DNA veranderd kan worden bestaat uit een specifieke "gids" die een kleine moleculaire "schaar" laat zien waar een knip in het DNA moet worden gemaakt. Door deze precisie knip kunnen nieuwe stukjes DNA worden ingebracht in het genoom. De CRISPR-Cas-technologie kan worden gebruikt om een genetisch defect in de cel van een persoon met een erfelijke aandoening te herstellen. Dit kan door cellen in het laboratorium te corrigeren en deze gecorrigeerde nieuwe cellen aan de patiënt toe te dienen, of door de CRISPR-Cas technologie direct aan

State-of-the-art en ethische overwegingen

CRISPR-Cas zelf wordt uitgebreid bestudeerd en geperfectioneerd. Nieuwe Cas-moleculen worden geïdentificeerd en getest om ingrepen in het DNA nog nauwkeuriger te maken. De CRISPR-Cas technologie wordt ook gebruikt om ziektemodellen te ontwikkelen. Door in een laboratoriumomgeving de genetische code van cellen en organismen te wijzigen, kan de ontwikkeling van ziekten en het effect van medicijnen op deze ziekten worden bestudeerd. Voor therapeutische doeleinden cellen van een patiënt worden gebruikt om een genetische ziekte door middel van CRISPR-Cas te corrigeren. In het LUMC wordt dit bijvoorbeeld onderzocht met cellen van patiënten met erfelijke Duchenne-spierdystrofie. Andere toepassingen van CRISPR-Cas technologie zijn het toevoegen van bepaalde functies aan een cel. Bijvoorbeeld het toevoegen of verwijderen van genen in een cel zodat deze onzichtbaar wordt voor het afweersysteem.

Het wijzigen van de genetische code van mensen brengt ethische kwesties met zich mee die zorgvuldige overweging vergen. Het is essentieel dat de techniek alleen wordt gebruikt voor ethisch goedgekeurde doeleinden. Daarnaast bestaan er beleids- en octrooikwesties die de toepasbaarheid van deze technologie als therapie zullen beïnvloeden.

Dit willen we in de toekomst bereiken

De combinatie van iPSC technologie en CRISPR-Cas technologie is veelbelovend voor regeneratieve geneeskunde. Huidcellen van een patiënt met een bepaalde genetische aandoening kunnen worden omgezet naar iPSC, gen-gecorrigeerd met CRISPR-Cas en gedifferentieerd tot elk celtype dat moet worden gerepareerd om weer correct te kunnen functioneren voor een normaal gezond leven.